近日，我校华西药学院孙逊教授团队联合康弘药业旗下成都弘基生物科技有限公司在《Nature Communications》期刊发表了题为“An adeno-associated virus variant enabling efficient ocular-directed gene delivery across species”的研究论文，报道了新一代nAMD基因治疗药物的临床前研究数据。

双方团队基于腺相关病毒（AAV）衣壳筛选平台打造了全新的眼科AAV衣壳变体——AAVv128，其在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)上，可以显著提高细胞结合和细胞摄取效率。研究团队在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验，AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率和眼底疾病治疗效果，显示了AAVv128的跨种属高转导效率。

该工作的亮点在于通过理性设计使AAVv128的生物物理特性和体内趋向性得到了显著改善。由于转导效率、稳定性、细胞识别和组织特异性的增强使AAVv128成为了眼科领域一种很有前景的基因治疗载体。研发团队证明了基于理性设计用于开发基因治疗的新型病毒载体的潜力。

论文链接：https://www.nature.com/articles/s41467-024-48221-4